Le scientifique chinois He Jiankui, qui a été condamné à trois ans de prison pour pratiques médicales illégales en 2019 après avoir affirmé avoir créé des bébés immunisés contre le VIH génétiquement modifiés , a annoncé son intention de mener une nouvelle étude utilisant la même technique. de développer un traitement contre la dystrophie musculaire, rapporte SCMP.
Ce mois-ci, le scientifique controversé a demandé un visa via une émission de talents à Hong Kong, qui a été approuvée en une semaine. Il a contacté des universités et des instituts de recherche locaux et a prévu de concentrer ses travaux sur la thérapie génique pour les maladies rares .
Cependant, son visa a été révoqué tard mardi dernier, après que les agents de l'immigration aient soupçonné un mensonge sur son formulaire de demande pour cacher son intention de poursuivre ses pratiques illégales.
La dystrophie musculaire de Duchenne ou DMD est une maladie héréditaire, causée par un problème génétique dans la production d'une protéine musculaire chez un nouveau-né sur 3 500 à 5 000 et, à ce jour, il n'existe aucun remède, bien qu'il soit possible de ralentir sa progression.
Actuellement, plusieurs sociétés pharmaceutiques développent des médicaments et des thérapies pour traiter la DMD. Son intérêt pour cette maladie a été suscité l'année dernière lorsque Li Zhaoxia, le père d'un garçon de neuf ans atteint de dystrophie musculaire, l'a contacté et lui a demandé s'il pouvait développer une option plus avancée pour traiter ou même guérir la maladie.
La réponse du professeur He a été très claire. Il a dit qu'il était tout à fait possible de guérir la maladie en théorie , a déclaré Li, ajoutant que le chercheur avait promis qu'il pouvait absolument garantir que les enfants de moins de trois ans pourraient être guéris.
Plus tôt, le scientifique a déclaré au SCMP que pour ses recherches, il avait besoin de développer un vecteur de virus adéno-associé (AAV), qui fonctionnerait comme un véhicule pour introduire des outils d'édition de gènes directement dans les cellules musculaires. En ce sens, il a ajouté qu'il prévoyait de créer un AVV avec l'utilisation de l'intelligence artificielle dans six mois et de commencer des essais cliniques humains dans environ deux ans.
Son annonce a provoqué une grande controverse dans la communauté scientifique, qui ne considère pas ses plans ambitieux comme viables et s'est opposée à d'éventuelles expériences d'édition de gènes sur des humains.
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